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Las terapias nuevas son para ricos: el caso de la 'cura' de la anemia falciforme

La mayoría de los pacientes de este trastorno sanguíneo habitan en África subsahariana.

NYT: Nkem Azinge, de 34 años, se acerca a la esperanza de vida promedio en Nigeria de anemia falciforme. Foto: Taiwo Aina para The New York Times

REBECCA ROBBINS  y STEPHANIE NOLEN - the new york times

20.12.2023 15:23 Actualizado: 24.12.2023 06:10

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La reciente aprobación por parte de la istración de Alimentos y Medicamentos de EU (FDA) de dos innovadores tratamientos de terapia genética para la anemia de células falciformes ha brindado un momento de esperanza a quienes padecen este agonizante trastorno sanguíneo.

Pero no hay un camino claro para que las nuevas terapias —tratamientos de una sola aplicación tan efectivos en ensayos clínicos que han sido aclamados como una cura— lleguen a los países donde vive la gran mayoría de pacientes con anemia falciforme.

Las compañías anunciaron precios estratosféricos: 3.1 millones de dólares para Lyfgenia, producido por Bluebird Bio, y 2.2 millones de dólares para Casgevy, de Vertex Pharmaceuticals.

Lyfgenia será lanzado en EU. Vertex le ha dado prioridad a obtener aprobación en seis países ricos —EU, Italia, Gran Bretaña, Francia, Alemania y Arabia Saudita— donde se calcula que vive el 2 por ciento de la población mundial de células falciformes.

Tres cuartas partes de los pacientes con anemia falciforme se hallan en África subsahariana. Se cree que millones de ellos están lo suficientemente enfermos como para ser elegibles para las nuevas terapias.

Muchos pacientes africanos han estado siguiendo las noticias sobre el éxito de los tratamientos en ensayos. En Tanzania, información sobre Casgevy fue difundida hace unos meses vía un grupo de WhatsApp que Shani Mgaraganza creó para madres de niños con anemia falciforme.

Su hijo, Ramadhani, de 12 años, y su hija Nasra, de 10, sufren este trastorno hereditario, que provoca dolor punzante y daña los órganos.

“Todos decían: ‘gracias a Dios, nuestros hijos estarán bien’”, recordó ella. Luego se enteraron de cuánto podría costar.

La interrogante del es una prioridad para Jennifer Doudna, la científica de la Universidad de California, en Berkeley, quien compartió el Premio Nobel de Química por su labor innovadora en el método de edición de genes, CRISPR, que apuntala a Casgevy.

Dos factores clave lo ponen fuera del alcance de pacientes en África. En primer lugar, los tratamientos son demasiado caros para gobiernos que luchan por pagar servicios básicos de salud.

La segunda barrera es la infraestructura médica: istrar el tratamiento es un proceso que toma meses en centros médicos donde se realizan trasplantes de células madre.

A los pacientes se les deben extraer células y enviarlas vía aérea a un laboratorio para manufactura celular. Luego se someten a una quimioterapia agotadora y soportan una larga hospitalización.

Los fármacos nuevos a menudo debutan en países ricos años antes de llegar a los más pobres. Las disparidades se han visto exacerbadas con terapias de vanguardia.

Se cree que la mutación que causa la anemia falciforme surgió hace 7 mil años en África occidental. (A nivel mundial, la mayoría de los pacientes es de ascendencia africana).

Se volvió más común en lugares donde la malaria era endémica porque una sola copia del gen protege contra la infección de malaria. Pero dos copias del gen hacen que los glóbulos rojos se deformen en forma de hoz que puede bloquear los vasos sanguíneos, causando dolor insoportable, embolias y otros problemas.

Casgevy modifica el ADN de los pacientes para corregir la causa subyacente de su enfermedad. En un ensayo clínico, eliminó las crisis de dolor en 29 de 31 pacientes con anemia falciforme.

Esta es la primera terapia aprobada que utiliza CRISPR. Hoy ese proceso costoso está a un mundo de distancia de los cuidados disponibles para la mayoría de los pacientes africanos con anemia falciforme. Muchos de ellos no tienen a un fármaco llamado hidroxiurea que mantiene los glóbulos rojos redondos y disminuye crisis de dolor intenso.

Cuesta unos 7 dólares por paciente al mes en Nigeria, lo que aún lo pone fuera del alcance de muchas familias, dijo Obiageli Nnodu, directora de un programa de células falciformes de la Universidad de Abuja, en Nigeria.

Hasta ahora, la única cura para la anemia falciforme era un trasplante de médula ósea. El procedimiento está reservado para los casos más graves porque no siempre funciona y causa la muerte en un 5 a 20 por ciento de los pacientes que se someten a la operación.

Mgaraganza mudó temporalmente a su familia a India en septiembre para que sus hijos pudieran recibir trasplantes allí, donde son más baratos que en África y los hospitales tienen más experiencia en realizarlos.

Ella donó sus células madre sanas y los niños se sometieron a quimioterapia para eliminar las suyas y se les inyectaron las de ella. Hubiera preferido que recibieran terapia genética, pero no podían esperar.

Nkem Azinge, directora de proyectos gubernamentales en Abuja, Nigeria, ha estado ahorrando para un trasplante de médula ósea. De 34 años, está a una década de la esperanza de vida promedio de un paciente nigeriano con anemia falciforme. Ahora, se debate si debe buscar la forma de recibir terapia genética en el extranjero.

“Si tuviera la oportunidad de hacerlo, lo haría porque vivo con un dolor inimaginable”, aseveró.

Por: REBECCA ROBBINS  y STEPHANIE NOLEN

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